在一项临床前研究中，杜克大学-新加坡国立大学医学院、新加坡眼科研究所和瑞典卡罗琳斯卡研究所的科学家使用干细胞产生祖光感受器细胞，然后将这些细胞移植到受损视网膜的实验模型中，从而显著恢复了动物视力。这一研究标志着以光感受器丧失为特征的眼病有望获得治疗，这是迈出的第一步。

杜克大学-新加坡国立大学视觉研究中心、第一作者Tay Hwee Goon助理教授说：“我们的实验室开发了一种新方法，可以产生类似于人类胚胎的光感受器祖细胞。将这些细胞移植到实验模型中，视网膜功能得到了部分恢复。”

眼睛感光细胞的退化是导致视力下降的一个重要原因，最终可能导致失明，目前还没有有效的治疗方法。光感受器变性发生在各种遗传性视网膜疾病中，如视网膜色素变性和年龄相关性黄斑变性，前者是一种罕见的眼病，会随着时间的推移破坏视网膜中的细胞，最终导致视力下降，后者是全世界视力受损的主要原因。

Tay助理教授和她的团队开发了一种在纯化的层粘连蛋白存在下生长人类胚胎干细胞的方法，层粘连蛋白参与人类视网膜的正常发育。在层粘连蛋白的存在下，干细胞可以被引导分化为光感受器祖细胞，光感受器祖细胞负责将光转化为发送到大脑的信号。

当这些细胞被移植到动物受损的视网膜中时，动物模型显示出显著的视力恢复。视网膜电图测试也通过视网膜对光刺激的电活动确定了视网膜的恢复。移植的细胞与周围的视网膜细胞和视网膜内部的神经建立了联系。移植后它们存活了数周，并发挥了作用。

展望未来，该团队希望改进他们的方法，使其更简单，并取得比早期探索光感受器细胞替代干细胞疗法的研究更一致的结果。

卡罗林斯卡研究所临床神经科学系分子和细胞研究负责人、该研究的高级作者Helder Andre博士说：“发现这些结果令人兴奋，这为使用干细胞治疗因光感受器缺失而导致的视觉退化和失明提供了一条有前途的途径。”

杜克大学-新加坡国立大学计算生物学中心主任、该研究的生物信息学分析负责人Enrico Petretto副教授补充道：“我们的方法也可能有助于理解驱动黄斑变性进展的分子和细胞途径，也许有助于开发其他治疗方法。”

研究人员面临的下一个挑战是探索他们的方法在更符合人类条件的光感受器退化模型中的有效性。

杜克大学-新加坡国立大学心血管和代谢疾病项目的Karl Trygvason教授是该研究的通讯作者，他说：“如果我们在未来的研究中取得有希望的结果，我们希望在患者中进行临床试验。”“这将是逆转视网膜损伤和恢复视力的重要一步。”

Tay助理教授开发的该方法已转让给瑞典生物技术初创公司Alder Therapeutics。

来源：中华细胞与干细胞杂志电子版

原标题：干细胞有望逆转视网膜损伤

作者：编译/廖联明

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