再生障碍性贫血(AA)是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和感染为主要表现。重型再生障碍性贫血（SAA）严重危及患者生命。

造血干细胞（Hematopoietic stem cells, HSCs）是血液系统中的成体干细胞，是一个异质性的群体。造血干细胞具有长期自我更新的能力和分化成各类成熟血细胞的潜能，可以重建人体造血系统和免疫系统。

20 世纪70年代，AA的病死率较高，现可通过造血干细胞移植和免疫抑制治疗治愈或改善。比较造血干细胞(HSCs)和免疫抑制(IST)对AA的治疗效果发现IST治疗缓解率为60%~80%，HSCT 治疗缓解率为75%~90%。总体上，HSCT是唯一可彻底治愈AA的方法。

１. 移植后影响生存率的相关因素。

移植与年龄、造血干细胞来源、诊断与移植时间间隔、HLA匹配程度及性别等影响因素有关。

２. 移植的分类及选择

2.1 HLA相合同胞供者HSCT

当患者明确诊断为ＡＡ，若年龄<4０岁，且有同胞兄弟姐妹时，首先考虑进行HLA相合同胞供者HSCT，优先选择骨髓作为造血干细胞来源。

2.2无关供者HSCT

  无同胞供者时，通常至少IST治疗1个疗程失败后考虑无关供者 HSCT作为二线治疗。

2.3 脐血移植

对需行HSCT而无HLA合适供者的SAA患者可选择脐血移植。但由于脐血移植存在干细胞数量相对较低和造血恢复延迟等不足，除双份脐血移植外，也在进行对脐血联合骨髓间充质干细胞移植技术的研究。 

2.4 HAPLO-HSCT

年轻患者若无匹配的无关供者或合适的脐带血，且至少有1个疗程 IST治疗失败，即可考虑行HAPLO-HSCT作为二线或三线治疗。

３. 3、小结

目前，除同胞供者HSCT的研究及应用较成熟外，对无关供者

HSCT、脐血移植、HAPLO-HSCT均有待深入研究。

资料来源：2019年《Medical Recapitulate》

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