美国格拉德斯通研究院的Isha H. Jain团队发现，HypoxyStat是一种增加氧血红蛋白亲和力的小分子缺氧疗法。相关研究成果近日发表于《细胞》。
研究人员之前已经证明，慢性吸入性缺氧对线粒体Leigh综合征的主要动物模型——Ndufs4敲除（KO）小鼠具有显著的治疗作用。随后的工作将这一发现扩展到其他线粒体疾病和更常见的疾病。然而，气体疗法固有的挑战阻碍了他们的发现迅速应用于临床。
研究人员测试了一种小分子HypoxyStat，它可以增加血红蛋白对氧的结合亲和力，从而减少氧向组织的卸载。每日口服一定剂量的HypoxyStat可引起呼吸常氧空气的小鼠全体性缺氧。在发病前给药，这种治疗显著延长了Ndufs4 KO小鼠的寿命，并改善了其他方面，包括行为、体重、神经病理学和体温。此外，HypoxyStat能够在非常晚的阶段逆转疾病，因此可作为一种临床易处理的缺氧治疗形式。
来源：科学网-中国科学报
作者：小柯
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