淋巴瘤是一种起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤,其中非霍奇金淋巴瘤约占所有淋巴瘤的90%左右,发病率呈逐年增长趋势,大B细胞淋巴瘤是最常见的成人非霍奇金淋巴瘤,占40%左右。
近日,中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划首批参与的四位患者已经获得完全缓解,2例来自上海瑞金医院,还有两例来自广州市第一人民医院及浙江大学医学院附属第一医院。这标志着CAR-T免疫疗法在按疗效价值支付这一创新支付模式的帮助下,帮助更多的淋巴瘤患者可以走向”可及可愈“。
中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划于今年年初推出,符合条件的患者在使用阿基仑赛注射液治疗后,若未能达到完全缓解,将获得最高60万元的返还。该计划是中国首个按疗效价值支付的淋巴瘤药品的创新支付模式,阿基仑赛注射液也是中国首款按疗效价值支付的生物创新药。
上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任医师许彭鹏介绍:
“大B细胞淋巴瘤在一线治疗后仍有40%的患者疾病进展或复发,尤其是对原发难治和早期复发的患者人群,预后更差,因此临床上迫切需要创新的治疗方式,帮助患者实现更好的生存预后。”
随着高新技术的发展,肿瘤的治疗已从“外科手术、化学疗法和放射疗法”时代发展到“免疫治疗、靶向治疗和精准医疗”,CAR-T细胞疗法为患者带来治愈时代。上海瑞金医院的两位淋巴瘤患者在经过标准一线化疗治疗后一年内复发,病情仍持续发展,在CAR-T团队的帮助下接受了CAR-T细胞免疫治疗,获得了完全缓解。
在广州市第一人民医院参加阿基仑赛注射液疗效价值支付计划的患者被诊断为弥漫大B细胞淋巴瘤且伴有肿瘤高危因素,经过标准一线化疗治疗后,疗效未达治疗预期,在专家团队建议下接受CAR-T细胞免疫治疗,目前已达到完全缓解状态。
CAR-T疗法是一种利用基因工程技术改造人体自身免疫细胞的革命性肿瘤治疗方法,收集这些细胞并使用“基因疗法”对其进行改造,CAR-T细胞被设计为仅针对一个目标具有活性,能够识别这个目标细胞表面的标志,然后杀死该细胞。
区别于传统药物,CAR-T需要采集每一位患者体内的T细胞,因此每个患者都需要一条单独的生产线,而制备完成后的产品也仅限于患者自身使用;其次,定制性还体现在CAR-T生产制备上,采集的患者T细胞运达产品制备基地后,将经过600多道工艺、20多位专业的制备工程师完成生产,并需通过严格的质控及质检步骤,以确保符合回输标准、最大化患者获益;制备成功的CAR-T药物将通过完善的物流配送体系及专业的患者服务团队,及时地将CAR-T药物回输到患者体内。
对于淋巴瘤患者来说,实现完全缓解是梦寐以求的目标。
“在临床上,当患者体内无法检测出淋巴瘤细胞时,即可达到完全缓解,这是评估长期生存乃至达到治愈目标的重要指征”, 浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心科副主任胡永仙介绍。
以CAR-T为代表的创新药研发如火如荼,但是难以逾越的高昂价格壁垒阻碍了创新药可及性的提升。按疗效价值支付计划从综合临床价值、经济价值、社会价值和患者价值等多维度进行考量,且经过药物经济学论证得出的以患者为中心,是以价值为基础的创新支付模式。为具有治愈性的“高价值药物”市场准入和支付方式提供了创新解决方案。未来,按疗效支付方式也有望为CAR-T进入国家医保提供了另外一种全新的思路。
来源:周到上海(新闻晨报官方网站)
原标题:按疗效价值支付,4位淋巴瘤患者达到完全缓解!CAR-T疗法进入可及可愈时代
作者:陈里予