近日，工程免疫细胞使15名自身免疫性疾病患者重获新生，不再出现新的症状或接受新的治疗，这一结果让人们重燃希望。这种被称为CAR-T的细胞疗法，有朝一日可能用于治疗多种自身免疫性疾病。

T细胞（较小的细胞）可被改造用于识别癌细胞及其他免疫细胞。图片来源：Steve Gschmeissner

根据12月9日美国血液学会会议发布的数据，所有15名参与者都在接受治疗后痊愈或几乎无病。其中第一批参与者是在两年多前接受治疗的。

美国宾夕法尼亚大学肿瘤学家Marco Ruella说，这些成功虽然只是初步的，但已经令人震惊。“我们都很兴奋，这种方法有很大潜力。”

CAR-T疗法利用了名为T细胞的免疫参与者。T细胞从接受治疗的患者体内取出，经过基因工程改造后产生一种名为嵌合抗原受体（CAR）的蛋白质，然后被重新导入患者体内。

在许多治疗方法中，T细胞被专门设计用于识别由免疫细胞B细胞产生的一种蛋白质。当重新导入后，CAR-T细胞将靶向破坏B细胞，这是治疗由异常B细胞引发的癌症的一个有用疗法。

B细胞还通过产生攻击健康组织的抗体驱动一些自身免疫性疾病。2019年，研究人员发现，识别B细胞的CAR-T细胞减轻了患有类似狼疮的小鼠的症状，狼疮是一种影响多种器官的自身免疫性疾病。

大约在同一时间，德国埃尔朗根-纽伦堡大学附属医院的研究人员正在建立自己的CAR-T中心，以供癌症治疗使用。在该中心的一次会议上，一位风湿病学家向癌症专家征求一位患者的治疗意见。后者患有系统性红斑狼疮，几个器官正在衰竭。医生估计她活不了多久，但这位女患者却坚持要医生尝试一些新疗法。

研究人员考虑过在小鼠身上进行研究，但不愿进行人体试验。CAR-T疗法可能产生严重副作用，受试者必须先接受密集化疗，以杀死许多现有的免疫细胞。

“一开始我们很害怕。”团队成员之一、埃尔朗根-纽伦堡大学肿瘤学家Fabian Müller在美国血液学会会议上介绍这项工作时说，但这位女患者坚持要尝试新疗法。

Müller报告说，第一位受试者以及随后的其他受试者经历了相对较小的不良反应，研究人员最终还使用这种方法治疗了另外两种自身免疫性疾病——系统性硬化症和特发性炎性肌病。

成功还在继续。其他研究团队也采用了这种方法，并报告了类似结果。本月早些时候，另一个团队将第四种自身免疫性疾病——重症肌无力加入了成功名单。

研究人员不知道最终名单会有多长。“我们才刚刚开始。”美国马萨诸塞州总医院设计CAR-T抗癌疗法的Marcela Maus说，“现在可以做的事情太多了，这在10年前是不可想象的。”

不过，Ruella警告说，在现阶段，尚不清楚这种成功在多大程度上归功于CAR-T疗法，而不是杀死许多参与者先前存在的免疫细胞的化疗，因为这种化疗可能有助于清除异常B细胞。

来源：中国科学报

原标题：可用于治疗多种自身免疫性疫病 CAR-T疗法让患者重燃希望

作者：文乐乐

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