尽管神经退行性疾病通常发生在中年或以后，但患者的大脑可能在出生前就存在结构差异。

在Cell Reports上的一项新研究中，USC干细胞科学家使用患者来源的神经细胞和实验室小鼠来证明肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆(FTD)最常见的遗传原因会损害神经干细胞，并在胚胎发育期间减少大脑两个关键区域的大小。

“我们才刚刚开始了解胚胎中的神经发育如何导致成人的神经退化，”该研究的通讯作者Justin Ichida说，他是南加州大学凯克医学院干细胞生物学和再生医学副教授，也是纽约干细胞基金会研究员。

多达10%的ALS和FTD病例是由C9ORF72基因突变引起的，尽管这两种疾病的表现通常非常不同。

肌萎缩侧索硬化症也被称为Lou Gehrig ’s病，会在3-5年内导致进行性瘫痪和死亡，而FTD最常见的影响是行为、个性和语言。

这两种疾病通常都是在中年或更晚的时候被诊断出来的，然而携带C9ORF72突变的人在出现任何症状之前的几十年就可以表现出两个大脑区域——丘脑区和额叶皮质区——的大小减少。

亨德里克斯和他的同事们通过从患有ALS或FTD的患者身上提取由C9ORF72突变引起的皮肤或血细胞，并将这些细胞重新编程为神经干细胞。

与来自健康人的神经干细胞相比，来自ALS或FTD患者的神经干细胞无法更新，而是过早分化为成熟神经元。

患者来源的神经干细胞含有一种叫做poly(AP)的突变蛋白，虽然poly(AP)对细胞没有致命的毒性，但它确实损害了细胞制造新细胞所需蛋白质的能力。

因此，poly(AP)损害了神经干细胞更新其种群的能力。

科学家们想要了解活生物体中神经干细胞不再生的后果，因此他们转向实验室小鼠。

在胚胎小鼠中，C9ORF72的突变不仅在它们的大脑中，而且在它们身体的其他部位都引起了可测量的发育变化。

在他们的大脑中，这些变化包括丘脑区域变小，以及皮层厚度减少。

小鼠在胚胎期18.5天的体重也减少了5-10%。

此外，如果科学家在胚胎发育期间给老鼠注射一种药物，使其大脑发生类似的结构变化，那么小鼠在两个月大时就会出现笨拙和其他运动缺陷。

Ichida说:“我们的研究结果表明，C9ORF72突变会损害ALS和FTD患者的神经发育，这可能会导致生命后期疾病症状的出现。”

来源：中华细胞与干细胞杂志电子版

原标题：干细胞研究显示神经退行性疾病可能从胎儿已经开始

作者：廖联明 编译

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