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CAR-T疗法开发者:科研人员正探究用干细胞生产CAR-T细胞

发布日期:2023年10月20日 阅读:236

法新社近日报道,加拿大-法国双国籍科学家米歇尔·萨德兰9月14日凭借癌症疗法赢得科学突破奖,他的研究开发了一种名为CAR-T的疗法,治疗某些血癌十分有效。

报道称,米歇尔·萨德兰开始研究通过改造免疫系统细胞来抗击癌症时,许多持怀疑看法的同行都试图劝他放弃,甚至还有他的母亲,也为他的事业担心。



这位63岁的免疫学家说:“您想象不到我有多少次听人家和我说这行不通,说就算能行,也没有任何未来。”

他坚持研究的结果就是,与某些科研经费擦肩而过,升职无望,学生们也大多不参与他的实验室活动。

如今,他将与同样研究该课题的美国免疫学家卡尔·琼平分300万美元奖金。他笑道:“我应该组织一个庆祝活动,感谢促成这一构想实现的所有人。”

科学突破奖有“科学界的奥斯卡”之称,于2010年代初由硅谷企业家发起,奖励在基础研究领域实现的突破。奖金总额超过1500万美元,是全球奖金最高的科学奖,排在诺贝尔奖之前。

米歇尔·萨德兰在巴黎学医,随后在加拿大学习免疫学,并于1989年在麻省理工学院任博士后研究员。

当时,研制抗癌疫苗的想法让人很感兴趣,当时已经有了抗细菌和病毒的疫苗。

他解释说:“但我开始想,也许我们应该直接对免疫系统中的战士,特别是T淋巴细胞进行改造。”他开始对老鼠进行研究。

加入美国纪念斯隆-凯特林癌症中心后,他开发出一种利用病毒载体对人体T淋巴细胞进行基因改造的方法。这些T淋巴细胞因此获得了能够识别并抗击癌细胞的受体。

这些受体被他称为嵌合抗原受体(CAR),还能令T淋巴细胞增殖,以壮大抗击疾病所需的“战士”队伍。

得益于米歇尔·萨德兰和卡尔·琼的研究,美国已经批准了六种相关疗法,另有数百项临床试验正在进行中。

首先收集病人的T淋巴细胞,在体外对其进行改造,然后重新注入血液,使其成为“活体药物”。

在最近针对多发性骨髓瘤的癌症患者临床试验中,28%的患者在接受这种治疗后痊愈。其中65%的患者在之后的12个月没有复发。

这种疗法可能会产生严重的副作用,引发炎症反应,在某些情况下会导致死亡。但医生们已学会识别和抑制这种副作用。神经系统也会受到影响,如出现精神紊乱或无法说话,不过这些症状会在数日后消失。

米歇尔·萨德兰对这种疗法的前景充满热情,他认为这种疗法将来或许可以用于治疗其他癌症、自身免疫性疾病或难治性感染(如艾滋病病毒)。

但他也承认,这种疗法还需要改进:它的价格昂贵,目前超过50万美元。在美国和欧洲一样,保险公司承担大部分费用。

他说:“研究人员看到初步疗法的价格时吓了一大跳。价格必须降低。”他预计,随着制药业改进工艺以及在CAR-T的生产和质量方面取得新的科学创新,价格将会下降。

例如,他本人的实验室正准备发表一项研究,证明一种新的细胞模型可以减少治疗所需的淋巴细胞数量。其他研究人员正在研究用干细胞生产CAR-T细胞,这样一来成本可能会更低。



来源:参考消息网

原标题:免疫学家米歇尔·萨德兰:勇于尝试“行不通”


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